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2025年10月27日至29日，孤儿药与罕见病领域的重要会议—世界孤儿药大会欧洲会议（World Orphan Drug Congress Europe 2025）在荷兰阿姆斯特丹RAI会议中心举办。大会汇聚了2000余名行业代表、250多位嘉宾及130多家参展机构，议题覆盖从临床开发、基因与细胞疗法、蛋白质疗法等各类新型治疗方法，到政策与市场的全产业链。

作为中国细胞生物科技领域的创新企业，达尔文生物受邀出席，并以口头报告形式分享了公司在神经修复及干细胞衍生物治疗产品方面的最新研究成果。

全球罕见病领域的重要平台

世界孤儿药大会由Terrapinn主办，Eurordis（欧洲罕见病组织）及Irdirc（国际罕见病研究联盟）协办，是欧洲乃至全球范围内最具影响力的罕见病与孤儿药专业会议之一。

2025年会议以“覆盖孤儿药全生命周期”为主题，设立多条议题轨道，聚焦临床开发、精准医疗、法规政策、定价与报销、真实世界研究及患者参与等关键领域。与会代表涵盖制药企业、科研机构、监管机构（如EMA）、患者组织及投资机构等行业核心力量。

在大会的“生物医药展示”环节，达尔文生物首席科学官刘密教授发表了题为《从实验室到临床：ALT001——源于应激干细胞的治疗性蛋白聚合物，可修复ALS患者的神经功能》的报告，系统介绍了ALT001的研发思路、作用机制及前期研究成果。

ALS疾病背景

肌萎缩侧索硬化症（ALS）作为全球关注的“孤儿病”之一，因患者群体相对小、治疗难度高，长期面临临床需求无法满足的难题。该病以进行性骨骼肌无力和萎缩为核心表现，晚期可导致呼吸循环衰竭，且发病趋年轻化趋势。据统计，我国ALS发病率约为0.6/10万人、患病率为3.1/10万人，患者生存期通常仅为3至5年。目前，全球常用治疗手段仍局限于利鲁唑、依达拉奉和托夫生，仅能延缓疾病进展，无法维持或逆转疾病进程，难以有效突破疾病有效治疗的瓶颈，因而市场对ALS新疗法的需求极为迫切。

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瞄准神经修复疗法

为应对这一全球未被满足的医疗需求，达尔文生物正全力推进其First-in-Class神经修复蛋白制剂ALT001的研发。该药物依托公司自主开发的干细胞应激诱导平台技术，源自应激诱导的间充质干细胞，通过多机制协同作用，降低氧化损伤、调节线粒体与溶酶体功能、抑制神经炎症并促进神经修复，为ALS患者提供全新治疗方向和治疗手段。

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ALT001研发进展

目前，ALT001研发已取得阶段性突破：体外实验证实其可恢复氧化损伤细胞活力；在SOD1G93A小鼠模型中，能够保护运动神经元、改善肌肉萎缩，且治疗组在运动功能与生存期方面均优于安慰剂组及利鲁唑组。此外，在数十例患者参与的研究者发起临床试验中，ALT001也显示出积极效果。北京天坛医院开展的随机双盲临床试验显示，经ALT001治疗后，患者ALS功能评分（ALSFRS-R）和神经损伤标志物（NfL）水平均有所改善，为该药物后续推进全球孤儿药研发进程奠定了关键基础。

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推动国际战略合作

会议期间，达尔文生物还与多家欧洲研究机构、药企及患者组织进行了深入交流，探讨在临床研究、注册申报及市场准入方面的合作机会。此次参会进一步拓展了公司在国际学术与产业领域的合作网络，为后续全球化战略的实施奠定基础。

持续创新服务全球患者

未来，达尔文生物将继续聚焦新型蛋白质聚合物药物领域的创新，以未被满足的临床需求为导向，加速ALT001等产品的临床转化，推动国际合作，助力更多罕见病患者获得新的治疗选择。

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关于孤儿药

孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、诊断或治疗罕见病的药物。由于罕见病患者数量有限、研发成本高昂，该领域长期面临研发动力不足的挑战。为鼓励相关研发，美国、欧盟、日本等地区先后出台《孤儿药法案》及相关激励政策，为企业提供注册加速、市场独占期及税收优惠等支持。

目前，全球已有超过600种孤儿药获批上市，但仍有7000余种罕见病缺乏有效治疗手段。孤儿药的持续创新与国际合作，仍是全球医药产业的重要方向。

达尔文生物将继续深化国际合作，与科研机构、临床中心、药企及患者组织携手，推进ALT001等创新药物的临床与商业化进程，为全球罕见病患者带来更多希望。

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关于达尔文

北京达尔文细胞生物科技有限公司成立于2016年，是国家高新技术企业，专注于神经系统疾病的创新治疗。公司依托自主知识产权的蛋白聚合物提取技术（ECIWEP），构建了从药物发现到临床转化的完整技术平台，与多家顶尖医疗和科研机构深度合作，致力于打造国际领先的神经修复科技创新企业。

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