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2025年9月13日至16日，第150届美国神经学协会年会（ANA 2025）在美国巴尔的摩成功举办。本届年会汇聚了全球神经科学领域的顶尖专家学者与业界领袖，共同探讨神经系统疾病的最新研究进展与治疗策略。中国领先的生物医药创新企业达尔文生物受邀参会，联合首都医科大学附属北京天坛医院等机构的研究团队，在“神经肌肉疾病SIG兴趣小组”环节进行口头报告，同时以壁报形式发布了公司神经修复蛋白新药ALT001治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的最新研究数据。我们的海报凭借创新性和科学价值，荣获本届年会的优秀壁报奖，并在大会现场引起了广泛关注。

ALS临床以进行性发展的骨骼肌无力、萎缩、肌束颤动、延髓麻痹和锥体束征为主要临床表现，最后导致呼吸循环系统器官衰竭而死亡，并且发病年龄有年轻化趋势，少数患者可20岁左右即发病^[1]。中国 ALS发病率约 0.6/10 万人，患病率约 3.1/10 万人，生存期通常3~5年^[2-5]， 目前我国常用治疗手段依旧为利鲁唑和依达拉奉^[4]，急需新的治疗手段。

达尔文生物基于自主研发的干细胞应激诱导平台技术，开发出了First-in-Class的新型神经修复蛋白生物制剂ALT001。该药物源自应激诱导的间充质干细胞，能够通过多机制协同作用，降低氧化损伤、调节线粒体和溶酶体功能、抑制神经炎症并促进神经修复”，为ALS等神经系统疾病提供了潜在的全新治疗选择。

体外试验研究表明，经ALT001处理的细胞在氧化损伤后细胞活力得以恢复。ALT001能够保护运动神经元免受神经毒性损伤，并改善SOD1^G93A小鼠的肌肉萎缩。与这些结果一致，接受ALT001治疗的突变小鼠相较于安慰剂组或利鲁唑治疗组，表现出运动功能改善和生存期延长。

更令人鼓舞的成果来自多项研究者发起的临床试验（IIT），共纳入40余例患者。一项在首都医科大学附属北京天坛医院（国家神经疾病医学中心）进行的随机、双盲、安慰剂对照的研究显示，经过3个阶段共计24次ALT001治疗，观察至第120天时，大多数患者表现出积极疗效，ALS功能评分量表（ALSFRS-R）相比安慰剂组显示出具有临床意义的改善，且各剂量组呈现一定剂量-效应关系，该现象在其他评估指标，如ALSAQ-40，改良Norris等也同样存在。此外，患者脑脊液中的神经丝轻链（NfL，神经轴突损伤的关键生物标志物）水平呈现剂量依赖性的显著降低，提示ALT001可能具有一定神经保护或修复作用。此外，研究还观察到患者书写能力与运动功能改善等积极迹象。

达尔文生物创始人兼首席执行官王宇女士表示：“我们非常荣幸能在全球学术前沿会议分享ALT001的最新数据。这些结果坚定了我们开发ALT001用于ALS及其他重大神经系统疾病的信心。ALT001旨在结合细胞疗法的功能多样性和传统生物制剂的实用性，为患者提供更有效、更安全且可及的治疗选择。公司始终坚持以临床需求为导向、以科研创新为引擎，持续深化在神经科学与再生医学领域的布局，达尔文生物将保持创新动力，加强与国际顶尖科研机构和专家的合作，全力推进ALT001在中美两地的IND申报进程，期待早日为全球患者带来新的希望。”

关于达尔文生物

达尔文细胞生物科技有限公司成立于2016年，是国家高新技术企业，专注于神经系统疾病的创新治疗。公司依托自主知识产权的蛋白聚合物提取技术（ECIWEP），构建了从药物发现到临床转化的完整技术平台，与多家顶尖医疗和科研机构深度合作，致力于打造国际领先的神经修复科技创新企业。更多信息请访问Home - Darwincell Biotech Co,ltd.

媒体联系：info@darwincell.net 

参考文献

[1]中华医学会神经病学分会肌萎缩侧索硬化协作组. (2022). 肌萎缩侧索硬化诊断和治疗中国专家共识2022. 中华神经科杂志, 55(6), 8.

[2]Feldman EL, Goutman SA, Petri S, et al. Amyotrophic lateral sclerosis. *Lancet*. 2022;400(10360): 1363-1380.

[3]Van Es MA, Hardiman O, Chio A,et al. Amyotrophic lateral sclerosis[J].Lancet,2017,390 (10107):2084-2098.

[4]NORRIS S P, LIKANJE M N, ANDREWS J A. Amyotrophic lateral sclerosis: update onclinicalmanageme nt[J]. Curr Opin Neurol. 2020; 33(5):641- 648.

[5]Talbott EO, Malek AM, Lacomis D. The epidemiology of amyotrophic lateral sclerosis. *Handb Clin Neurol*. 2016;138: 225-238.

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