10月7日至10日,2025年度NEALS年会在美国佛罗里达州克利尔沃特圆满落幕。本届年会聚焦肌萎缩侧索硬化(ALS)及相关神经退行性疾病,汇集了全球学术机构、临床中心、制药企业、生物科技公司及患者组织的众多专家,围绕临床研究进展、试验设计、生物标志物、真实世界证据及治疗策略等议题展开了深入交流。
中国创新药研发企业——北京达尔文细胞生物应邀参会,并以学术海报(Poster Presentation)形式,展示了公司在ALS治疗领域的最新研究成果,包括基于干细胞应激诱导技术的神经修复机制探索及相关转化医学数据,并与与会专家进行了初步交流。
关于 NEALS
NEALS年会是ALS研究及临床治疗领域具有较高影响力的国际学术平台之一,强调科研与临床结合,并注重患者社群及多方协作。会议通过专题研讨、工作坊、圆桌论坛及合作洽谈等多种形式,构建起覆盖“产学研用监”的全方位国际合作网络。
ALT001亮相
ALS是一种进展迅速的神经退行性疾病,目前全球治疗手段有限,主要依赖利鲁唑和依达拉奉,患者生存期通常仅为3-5年,临床亟需新的有效疗法。
北京达尔文细胞生物研发的ALT001,是一款基于干细胞应激诱导技术开发的新型神经修复蛋白制剂。
临床前研究显示,ALT001可有效提升细胞在氧化损伤后的活力,保护运动神经元,并在SOD1G93A小鼠模型中显著改善肌肉萎缩、运动功能,延长生存期。
一项在北京天坛医院开展的随机、双盲、安慰剂对照临床试验中,多数接受ALT001治疗的患者表现出积极疗效。治疗120天后,患者ALSFRS-R评分呈现具有临床意义的改善,且存在剂量-效应关系;脑脊液中的神经丝轻链(NfL)水平也呈剂量依赖性下降,提示其潜在神经保护作用。部分患者还观察到书写及运动功能改善的迹象。
通过此次海报展示,北京达尔文细胞生物与多家国际研究人员和临床专家进行了初步沟通与交流,为后续研究提供了有益参考。
北京达尔文细胞生物创始人王宇女士表示:“感谢NEALS年会提供这一交流学习的机会。我们将继续坚持以临床需求为导向,稳步推进ALS等神经退行性疾病的新药研发,加强与国际顶尖科研机构和专家的合作,为全球患者提供更有效、更安全的治疗选择。"
展望未来
此次NEALS年会之行,为达尔文生物带来了重要的国际曝光度和合作机会。公司未来将继续秉持“科学引领、患者为中心”的研发理念,加速推进ALS细胞治疗产品的临床转化与产业化进程,并期待与更多国内外机构、临床专家及行业伙伴展开合作,共同推动神经退行性疾病领域的创新与发展。