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访谈 | 创新药物点亮神经修复曙光

文章摘要:

 脑科学的病因学、机制研究非常复杂，目前大约有4000多种罕见病，其中1700种属于脑病，对于重大脑病的预防和 […]

 脑科学的病因学、机制研究非常复杂，目前大约有4000多种罕见病，其中1700种属于脑病，对于重大脑病的预防和治疗是目前研究的重点。2024神经精神领域科技创新成果展示活动8月25日在京举办，其中脑机接口、植入式神经调控技术、神经修复创新药等被评为10个优秀展示项目。科协频道对部分项目成果的研究团队进行了专访，分享神经修复创新药物相关研究进展。
“渐冻症患者神志是清晰的，看着自己慢慢走到人生的终点，是个非常痛苦的过程，而现在市场上所有临床用的药物都没办法达到逆转的状态。”北京达尔文细胞生物科技有限公司董事长王宇非常关切神经系统疾病的医疗现状，而她的团队经过长期努力开发出在研1类创新生物药“阿利妥”，其具有良好的神经修复作用，并通过了IIT（研究者发起的临床研究），将有望填补神经系统疾病的多项临床需求空白。

多靶点、多通路创新，给予患者新生希望
达尔文中心实验室主任陈彦博把神经系统疾病患者神经元的修复过程比作建筑修造，他表示，神经元用到的“建筑材料”都来自患者的机体，由于无法实现“建造”与“破坏”之间的平衡，所以导致了“破坏”的结果。研究团队正是想扭转这一种趋势，使神经元更多地投入“建造”。神经系统疾病发病因素复杂，过去很多研究都试图找到令药物发挥作用的单一靶点，但未能达到目的。陈彦博和研究团队在前人研究基础上进行创新，寻求药物多靶点、多通路起效的方式。他们在干细胞衍生物上找到了突破口，既能避免干细胞本身应用中的风险，又能有效控制成本。依托间充质干细胞应激诱导技术，诱导筛选多功能蛋白，“阿利妥”可以降低各种应激物的作用，缓解并释放神经元的压力，使其能更好调动自身修复能力恢复神经系统的功能。王宇从长期跟踪的患者们身上认识到，最核心的问题就在于药物能否产生逆转病情的趋势。“患者的腿或者胳膊又能动了，这种表现哪怕是一点点，都给了非常大的希望。”针对神经系统疾病的科研攻坚已有上百年历史，任何突破都弥足珍贵。“阿利妥”的面世可以为神经修复领域带来新的方案，它在天坛医院和清华大学玉泉医院进行的渐冻症IIT临床研究中显示出有效抑制、并在一定程度上逆转患者神经功能下降趋势的疗效，首次在全球公认的渐冻症领域疗效评价金标准中实现分值回升，且符合国家药监局突破性疗法认定。在脑卒中的临床治疗中，其临床疗效也优于现有药物，填补了亚急性期和恢复期的临床空白。

以深入研究开辟广阔临床前景
随着人口老龄化不断加剧，神经系统疾病发病率越来越高，这导致了患者数量的显著增加和医疗投入的大幅增长。“阿利妥”有望应对包括阿尔兹海默症、帕金森症、儿童孤独症在内的神经系统疾病的致病机理，具有广谱性的潜力。王宇希望通过研究验证“阿利妥”的作用机制是否直接对应于上述疾病的发病机制，并将明年的IIT临床研究拓宽到10个病种。罕见病研究鲜少有突出成果产出，因而“阿利妥”能给所有研究者提供新的方向和研究线索。“这可能会给全球的药企一个提示，让大家的研究时间缩短很多年。”王宇和陈彦博期待着“阿利妥”能及早走出实验室、进入临床，真正给患者带去福音。但由于它是创新药，无论同行专家学者还是审批部门都没有深入了解过相关方面，招募患者和临床医生也要顶住巨大的风险，必须依靠足够丰富的基础研究和临床研究数据才能获得广泛认可。依托国家药监局的罕见病药物审批绿色通道，“阿利妥”有望加快申报进度、完成上市获批。
全产业链携手并进，攀登药物研发高峰
王宇指出，中国的临床医生需要平衡日常诊疗工作和临床研究工作的权重，想要不耽误眼前工作就要付出大量精力和时间，非常不容易。而早期科研机构往往致力于深度研究某一细微环节，实验室里的科研成果难以转化服务于患者群体。陈彦博也认为，研究复杂而高发的神经系统疾病就像攀登一座又一座高山，靠单一企业或研究机构的力量很难将其攻克。为了最快地解决临床需求，就需要让各方力量结合在一起，加速实现攻关。因此，全产业链合作是药物研发的必经之路，产业聚集也是加速新药上市的必要过程。王宇和陈彦博总结道：“希望大家能够携手并进，把产学研经各领域的贡献汇聚起来，把力量拧成一股绳，共同攀登高峰。”

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